Une greffe de cellules souches, espoir contre la sclérodermie

Cette maladie incurable rare affecte quelque 2,5 millions de personnes dans le monde, surtout des femmes en âge de procréer, précisent les chercheurs dont les travaux paraissent dans le New England Journal of Medicine.

"La sclérodermie durcit la peau et affecte les tissus conjonctifs et dans sa forme la plus sévère conduit à un dysfonctionnement mortel d’organe, le plus souvent les poumons", précise le docteur Keith Sullivan, professeur de médecine et de thérapie cellulaire à l’université américaine de Duke, en Caroline du Nord.

"Pour ces cas sévères, le traitement conventionnel n’a aucune efficacité à long terme ce qui rend nécessaire de trouver de nouvelles approches thérapeutiques", souligne-t-il.

Cet essai clinique a été mené avec 36 patients sélectionnés au hasard dans 26 centres hospitaliers universitaires aux Etats-Unis et au Canada pour recevoir une greffe de cellules souches provenant de leur propre sang.

Avant cela, ces malades ont subi une chimiothérapie à forte dose suivie d’un traitement radiologique pour détruire la totalité de leur système immunitaire défaillant.

Les patients ont ensuite été perfusés avec leurs cellules souches après que celles-ci eurent été traitées pour éliminer les cellules immunitaires défaillantes.

Un groupe témoin de 39 autres malades atteints également d’une forme sévère de sclérodermie a reçu douze injections intraveineuses mensuelles de cyclophosphamide, un traitement conventionnel pour neutraliser le système immunitaire.

Les participants ayant reçu une greffe de cellules souches "ont bénéficié d’un net gain de survie", ont constaté les auteurs de l’étude qui a duré dix ans, soulignant également un meilleur fonctionnement des organes y compris de la peau et une qualité de vie accrue.

"Le taux de survie parmi les patients ayant reçu une greffe de cellules souches était de 86% 72 mois après le traitement, contre 51% dans le groupe témoin traité avec l’immunosuppresseur cyclophosphamide", précisent les chercheurs.

A la fin de l’étude, seuls 9% des malades ayant reçu une greffe de cellules souches ont du suivre de nouveau un traitement immunosuppresseur comparativement à 44% dans le groupe témoin.

La greffe de cellules souches comporte toutefois un plus grand risque de mortalité ainsi que d’effets secondaires plus sérieux à court terme comme des infections, relèvent les auteurs, précisant que 54 mois après la greffe, 3% des patients sont décédés comparativement à aucun dans le groupe témoin traité avec de la cyclophosphamide.

"Les malades et leurs médecins doivent soigneusement évaluer les risques et bienfaits de ce traitement lourd", recommande le docteur Sullivan. Mais, ajoute-t-il, "cela pourrait bien être une nouvelle thérapie standard contre cette maladies auto-immune dévastatrice".

L’étude a été financée par les Instituts nationaux américains de la santé (NIH).

Avec afp