Succès inédit de l’édition génétique contre une maladie héréditaire chez l’animal
Trois groupes de recherche ont indépendamment pu restaurer les fonctions normales des muscles chez des rongeurs affectés par l’équivalent de la dystrophie musculaire de Duchenne, maladie incurable chez l’homme qui entraîne une mortalité précoce. Ces études paraissent dans la revue américaine Science.
Les chercheurs ont utilisé la technique dite CRISPR-Cas9, développée en 2012 et qui est de loin la plus efficace vu sa grande précision pour corriger des défauts de l’ADN. Simple et peu coûteuse, elle est inspirée d’un processus naturel utilisé par les bactéries pour se défendre contre l’invasion des virus.
Primée par Science comme l’invention de l’année 2015, CRISPR est également très controversée vu sa capacité à modifier l’héritage génétique des futures générations si elle est utilisée sur des cellules reproductrices et les embryons humains.
Les derniers résultats obtenus sur des souris démontrent le potentiel de CRISPR pour corriger certaines anomalies génétiques après la naissance.
La dystrophie musculaire de Duchenne, qui touche un enfant sur 5.000 à la naissance, surtout des garçons, se traduit par une dégénérescence progressive et irréversible des muscles y compris le coeur, l’organisme ne pouvant pas produire la protéine dystrophine.
Or les chercheurs sont parvenus grâce à la technique d’édition du génome à restaurer le fonctionnement des gènes qui permettent de produire cette protéine essentielle à la formation des fibres musculaires.
Cette avancée "marque le premier succès de cette technologie d’édition de l’ADN dans le traitement d’une maladie génétique chez un mammifère vivant entièrement développé, avec une stratégie qui peut potentiellement être appliquée pour une thérapie humaine", écrivent les auteurs d’une des trois études.
Des chercheurs étaient parvenus précédemment en laboratoire, avec la technique CRISPR, à corriger les mutations génétiques responsables de la maladie de Duchenne dans des cultures de cellules provenant de malades.
D’autres chercheurs avaient eux réussi à modifier des gènes défectueux de cellules embryonnaires humaines, éliminant ainsi le risque de cette maladie.
"Cette dernière intervention sur des cellules embryonnaires humaines suscite à juste titre d’énormes inquiétudes étant données ses implications éthiques", pointe Charles Gersbach, professeur adjoint d’ingénierie biomédicale à l’Université Duke (Caroline du Nord) et l’un des principaux auteurs de l’une des études.
"Mais utiliser CRISPR pour corriger des mutations génétiques dans les tissus affectés des patients ne fait pas débat et ces trois études très prometteuses montrent que c’est possible", ajoute-t-il, soulignant néanmoins qu’il reste encore "un travail considérable à faire pour aboutir à une thérapie humaine et démontrer son innocuité".